血友病能治愈吗

Question

血友病能治愈吗

Answer 1

血友病目前无法完全治愈，但可通过凝血因子替代治疗、预防性治疗、基因治疗和并发症管理等方式控制症状。血友病属于遗传性凝血功能障碍疾病，需终身干预。

1、凝血因子替代

定期输注凝血因子Ⅷ或Ⅸ浓缩剂是主要治疗手段，急性出血时需立即补充。重组人凝血因子、血浆源性凝血因子等药物可快速止血。

2、预防性治疗

中重度患者需每周注射凝血因子预防出血。近年出现的双特异性抗体药物艾美赛珠单抗可延长凝血因子保护期。

3、基因治疗

通过病毒载体将正常凝血因子基因导入患者肝脏细胞，部分临床试验显示可阶段性实现因子表达，但长期疗效仍需观察。

4、并发症管理

关节出血需冷敷制动，慢性关节病需康复训练；抑制物产生时需免疫耐受诱导治疗，必要时使用凝血酶原复合物。

患者应避免剧烈运动，定期评估关节功能，出血时及时就医。女性携带者需做好产前基因诊断。