口服化疗药的效果通常较好，但具体疗效需结合肿瘤类型、药物敏感性及个体差异综合评估。
口服化疗药通过消化道吸收进入血液循环，可直接作用于肿瘤细胞。其优势在于用药便捷，患者无须频繁住院，适用于门诊治疗或居家维持治疗。部分药物如卡培他滨片、替吉奥胶囊对消化道肿瘤、乳腺癌等具有明确疗效，能有效抑制肿瘤生长。药物代谢受肝肾功能影响较小，老年或体力较差患者耐受性相对较好。部分新型靶向化疗药如厄洛替尼片可通过口服精准抑制肿瘤信号通路，减少对正常细胞的损伤。
口服化疗药也存在局限性。胃肠道反应如恶心呕吐可能影响药物吸收，导致血药浓度不稳定。某些肿瘤如急性白血病对静脉化疗更敏感，口服药物难以达到有效浓度。患者依从性差可能导致漏服或剂量错误，影响治疗效果。部分药物如甲氨蝶呤片需严格监测血药浓度以防毒性累积。肝转移患者可能存在首过效应，降低药物生物利用度。
使用口服化疗药期间需定期复查血常规、肝肾功能，出现严重腹泻或黏膜炎应及时就医。饮食上选择高蛋白、易消化食物，避免辛辣刺激。治疗期间保持口腔清洁，适度运动有助于减轻乏力症状。严格遵医嘱定时定量服药，不可随意调整剂量或中断治疗。