金龟肾气丸具有温补肾阳、化气行水的功效，主要用于治疗肾虚水肿、腰膝酸软、小便不利等症状。
1、温补肾阳
金龟肾气丸中的熟地黄、山药等成分能滋补肾阴，肉桂、附子则温补肾阳，两者协同作用可改善肾阳虚引起的畏寒肢冷、性功能减退。肾阳不足可能导致夜尿频繁、腰膝冷痛，服用后可通过调节下丘脑-垂体-肾上腺轴功能缓解症状。
2、化气行水
方中茯苓、泽泻等利水渗湿药材能促进体内水液代谢，适用于肾虚导致的水液停聚，表现为晨起眼睑浮肿或下肢凹陷性水肿。其作用机制与调节肾脏血流及肾小球滤过率有关，但严重肾功能不全者需慎用。
3、改善腰膝酸软
通过补益肝肾精血，可缓解长期久站久坐引发的腰部肌肉无力感。其中山茱萸含有环烯醚萜类化合物，能改善骨骼肌能量代谢，配合牛膝引药下行，对腰椎退行性病变伴随的酸痛有辅助改善效果。
4、调节小便异常
对于肾气不固引起的尿频、夜尿增多，该方可通过增强膀胱括约肌张力减少排尿次数。车前子的利尿作用与桂枝的温通功效结合，能缓解前列腺增生导致的排尿不畅，但急性尿潴留患者应及时导尿。
5、辅助生殖功能
对男性肾阳不足引起的精子活力低下、女性宫寒不孕有调理作用。方中牡丹皮能改善盆腔血液循环，配伍补骨脂可调节性激素水平，但需连续服用2-3个月经周期才能显现效果。
服用金龟肾气丸期间应避免生冷饮食，阳虚体质者可配合艾灸关元穴增强疗效。建议每日进行30分钟八段锦练习以促进气血运行，饮食上适量食用羊肉、核桃等温补食材。需注意感冒发热期间停用，高血压患者应在医师指导下调整剂量，服药后出现口干咽痛等上火症状时应及时复诊调整用药方案。长期使用需定期监测肝肾功能，避免与利尿剂联用以防电解质紊乱。