靶向药治疗癌症通常是有效的，能精准抑制肿瘤生长并减少对正常细胞的损害。靶向药的作用机制主要有针对特定基因突变、阻断肿瘤血管生成、调节免疫微环境等。
靶向药通过识别癌细胞特有的分子标记发挥作用。例如针对EGFR突变的吉非替尼片可阻断肿瘤信号传导，抗血管生成的贝伐珠单抗注射液能切断肿瘤营养供应，CDK4/6抑制剂如哌柏西利胶囊可阻止癌细胞增殖。部分药物如曲妥珠单抗还能激活免疫系统攻击肿瘤。临床数据显示，靶向药能使特定癌症患者的肿瘤缩小或稳定较长时间，尤其对存在明确驱动基因突变的肺癌、乳腺癌等效果显著。
但靶向药存在原发性或继发性耐药可能。肿瘤可能通过旁路激活或靶点变异逃避药物作用，如KRAS突变会导致EGFR抑制剂失效。部分患者用药后出现间质性肺炎、心脏毒性等不良反应。血液肿瘤靶向药如伊马替尼片长期使用可能诱发耐药突变。
使用靶向药期间需定期监测肿瘤标志物和影像学变化，出现持续发热或呼吸困难应及时就医。治疗期间应保持高蛋白饮食，适量补充维生素D和欧米伽3脂肪酸，避免葡萄柚等影响药物代谢的食物。建议在医生指导下结合放化疗或免疫治疗，并严格遵循用药周期安排。靶向药需冷藏的应保持2-8摄氏度储存，口服药需固定时间服用以维持血药浓度稳定。