靶向药可以控制癌症进展并延长生存期，但通常无法完全治愈癌症。靶向治疗的效果与癌症类型、基因突变状态、药物敏感性等因素有关。
靶向药通过特异性作用于肿瘤细胞的突变基因或蛋白，抑制癌细胞生长和扩散。对于存在明确驱动基因突变的癌症，如EGFR突变阳性的非小细胞肺癌，使用吉非替尼片、奥希替尼片等靶向药可显著缩小肿瘤，部分患者可实现长期带瘤生存。但多数情况下，癌细胞会逐渐产生耐药性，导致疾病复发或进展。靶向药对晚期癌症的客观缓解率较高，但完全治愈的病例较少。治疗期间需定期复查基因检测，及时调整用药方案。
少数早期癌症患者术后辅助使用靶向药可能降低复发风险，例如HER2阳性乳腺癌患者使用曲妥珠单抗注射液。血液系统恶性肿瘤如慢性髓性白血病，长期服用伊马替尼片可使部分达到分子学缓解。但实体瘤的完全治愈仍依赖手术切除，靶向药更多作为综合治疗的一部分。
接受靶向治疗期间应保持均衡饮食，适当补充优质蛋白和维生素，避免食用可能影响药物代谢的西柚或含圣约翰草成分的食物。定期监测血常规和肝肾功能，注意皮肤干燥、腹泻等不良反应。根据体力状况进行低强度运动如散步、瑜伽，避免过度疲劳。严格遵医嘱用药，不可自行增减剂量，出现新发疼痛或症状加重时需及时就医复查影像学评估疗效。