靶向药对肿瘤通常有明确治疗效果，其通过精准作用于肿瘤细胞的特定靶点抑制肿瘤生长。
靶向药物通过识别肿瘤细胞特有的基因突变或蛋白质异常发挥作用。例如针对HER2阳性乳腺癌的曲妥珠单抗注射液、针对EGFR突变肺癌的吉非替尼片等药物，能选择性阻断肿瘤信号传导通路。部分靶向药还可抑制肿瘤血管生成，如贝伐珠单抗注射液通过阻断VEGF蛋白延缓肿瘤进展。临床数据显示，靶向治疗可显著延长晚期肿瘤患者的无进展生存期，部分患者可实现长期带瘤生存。但靶向药需严格遵循基因检测结果使用，未经检测盲目用药可能无效。治疗过程中可能出现皮肤毒性、腹泻等不良反应，需配合医生进行剂量调整。
少数情况下靶向药疗效受限。原发耐药可能与肿瘤异质性有关，如KRAS基因突变的结直肠癌对西妥昔单抗注射液天然耐药。继发耐药多因靶点基因二次突变导致，如T790M突变使肺癌对一代EGFR-TKI药物产生耐药性。此时需更换奥希替尼片等三代靶向药或联合其他治疗手段。
接受靶向治疗期间应定期复查影像学及肿瘤标志物，监测治疗效果。保持均衡饮食有助于改善治疗耐受性，适当补充优质蛋白如鱼肉、豆制品可减轻药物导致的肌肉消耗。避免食用葡萄柚等影响药物代谢的食物，严格遵医嘱处理皮疹等不良反应。若出现严重呼吸困难或心律失常需立即就医。靶向治疗需与手术、放疗等传统手段综合应用，患者应配合多学科团队制定个性化方案。