矮小症患者使用生长激素治疗总体是安全的，但需严格遵循医嘱并监测不良反应。生长激素适用于生长激素缺乏症、特发性矮小等特定情况，治疗前需完善骨龄、激素水平等评估。
生长激素治疗矮小症已有数十年临床应用历史，其安全性主要取决于规范使用。治疗前需排除肿瘤、糖尿病等禁忌证，用药期间定期监测血糖、甲状腺功能及脊柱侧弯等潜在风险。多数患者耐受性良好，常见不良反应为注射部位红肿、关节疼痛等轻微反应，通常可自行缓解。极少数可能出现颅内高压、股骨头滑脱等严重并发症，需立即停药并就医。
儿童使用生长激素需更谨慎，治疗期间每3-6个月需复查生长速度、骨龄进展。对于特发性矮小患儿，若年生长速度超过5厘米且无激素缺乏证据，一般不推荐使用。基因重组人生长激素需每日皮下注射，治疗周期通常持续1-3年，过早停药可能影响最终身高。
矮小症患者除医学干预外，应保证每日蛋白质摄入量达到每公斤体重1.5-2克，多吃鱼类、瘦肉及豆制品；每天进行30分钟纵向运动如跳绳、篮球；保持22点前入睡以促进生长激素夜间分泌；定期测量身高体重并记录生长曲线。若治疗期间出现持续头痛、视力变化或关节活动受限，家长需立即带孩子复诊调整治疗方案。