生长激素治疗对符合适应证的矮小症患儿效果较好，但需严格评估后使用。矮小症可能由生长激素缺乏、特发性矮小、染色体异常等因素引起，治疗方式主要有生长激素注射、营养支持、运动干预、睡眠管理及定期监测。
1、生长激素注射
重组人生长激素是治疗生长激素缺乏症的首选方式，需每日皮下注射。治疗前需通过生长激素激发试验确诊，治疗期间需每3-6个月监测身高增速、骨龄及胰岛素样生长因子1水平。可能出现注射部位红肿、关节疼痛等不良反应，甲状腺功能减退者需同步补充左甲状腺素钠片。
2、营养支持
保证每日蛋白质摄入量达到每公斤体重1.5-2克，优先选择牛奶、鸡蛋、瘦肉等优质蛋白。补充维生素D3滴剂促进钙吸收，锌缺乏可能影响生长激素效能，可适量食用牡蛎、牛肉等富锌食物。避免高糖饮食导致胰岛素抵抗。
3、运动干预
纵向弹跳运动如跳绳、篮球可刺激生长板软骨细胞增殖，建议每日30分钟中等强度运动。游泳等拉伸运动有助于改善体态，但过度疲劳可能抑制生长激素夜间分泌峰值，运动后应及时补充碳水化合物和蛋白质。
4、睡眠管理
深度睡眠期是生长激素分泌高峰时段，学龄儿童应保证9-11小时睡眠。睡前2小时避免使用电子设备，卧室温度维持在20-24℃为宜。睡眠呼吸暂停综合征患儿需先治疗原发病，否则影响生长激素疗效。
5、定期监测
治疗期间每3个月测量身高体重，每年检测骨龄变化。若年生长速度未达4厘米需调整剂量，骨骨骺闭合后应停止治疗。部分特纳综合征患儿可能需联合雌激素治疗，需定期妇科随访。
除规范治疗外，家长应建立生长曲线图记录孩子发育情况，避免将身高焦虑传递给孩子。保证每日500毫升牛奶摄入，适当补充赖氨酸维生素B12颗粒等营养制剂。治疗期间每半年检查甲状腺功能、血糖和脊柱侧弯情况，青春期患儿需特别注意性发育与骨龄进展的匹配度。若出现严重头痛、视力变化等颅内高压症状应立即停药就医。