新生儿脐带血可用于治疗血液系统疾病、免疫缺陷病、遗传代谢病等80余种疾病，主要包括白血病、淋巴瘤、重型再生障碍性贫血、地中海贫血、原发性免疫缺陷病等。
1、血液系统疾病
脐带血造血干细胞移植是治疗白血病、淋巴瘤等恶性血液病的有效手段。脐带血中的造血干细胞可分化为红细胞、白细胞、血小板，重建患者造血功能。对于高危型急性淋巴细胞白血病、急性髓系白血病等疾病，脐带血移植具有移植物抗宿主反应较轻的优势。
2、免疫缺陷病
脐带血干细胞能重建严重联合免疫缺陷病、Wiskott-Aldrich综合征等患者的免疫系统。脐带血富含的间充质干细胞可调节免疫功能，对慢性肉芽肿病、X连锁无丙种球蛋白血症等原发性免疫缺陷病具有治疗潜力。
3、遗传代谢病
黏多糖贮积症、肾上腺脑白质营养不良等遗传代谢病可通过脐带血移植获得酶替代治疗。移植后供体细胞产生的酶可弥补患者代谢缺陷，改善Hurler综合征、Krabbe病等疾病的神经系统损害。
4、实体肿瘤
神经母细胞瘤、视网膜母细胞瘤等儿童实体肿瘤在化疗后可采用脐带血移植进行造血救援。脐带血中的自然杀伤细胞还具有抗肿瘤活性，可用于辅助治疗。
5、其他疾病
脐带血干细胞在脑瘫、自闭症等神经系统疾病，以及1型糖尿病、系统性红斑狼疮等自身免疫病的临床研究中显示疗效。间充质干细胞对骨关节炎、心肌梗死等组织损伤修复也有应用价值。
脐带血储存需在新生儿出生后10分钟内由专业医护人员采集，经检测合格后冷冻保存在-196℃液氮中。建议家长在孕期充分了解脐带血库资质，选择通过国家验收的正规储存机构。移植前需进行HLA配型，同胞兄妹间配型成功率较高。日常护理中应注意避免感染，移植后需定期监测嵌合率和并发症。