儿童白血病多数可以治愈，治疗效果与分型、分期、治疗方案等因素密切相关，主要治疗方式有化疗、靶向治疗、造血干细胞移植、免疫治疗。
急性淋巴细胞白血病患儿通过规范化疗，长期无病生存率可达较高水平，常用药物包括甲氨蝶呤、阿糖胞苷、长春新碱等，需配合鞘内注射预防中枢侵犯。
针对特定基因突变的患儿可使用酪氨酸激酶抑制剂等靶向药物，如伊马替尼治疗Ph染色体阳性白血病，能显著提高高危患儿的生存率。
对于化疗效果不佳或复发难治性病例，异基因造血干细胞移植可重建正常造血系统，移植前需进行HLA配型并评估脏器功能。
CAR-T细胞疗法等新型免疫治疗对B细胞白血病效果显著，通过基因改造T细胞精准杀伤肿瘤细胞，适用于多次复发患儿。
家长需定期监测血常规，治疗期间注意预防感染，保证营养摄入，严格遵医嘱完成全程治疗并定期随访评估预后。
