遗传性角膜营养不良的治疗药物主要有重组人表皮生长因子滴眼液、玻璃酸钠滴眼液、环孢素滴眼液、维生素A棕榈酸酯眼用凝胶。建议在眼科医生指导下根据分型选择药物，同时需定期监测角膜状态。
适用于上皮型角膜营养不良，可促进角膜上皮修复。常见不良反应为短暂刺痛感，需冷藏保存。
用于缓解基质型病变导致的眼干涩症状，能改善角膜表面润滑度。使用时需避免瓶口污染。
针对免疫因素加重的病例，可抑制局部炎症反应。用药期间需监测眼压变化。
适用于夜间严重干燥患者，维持角膜夜间湿润度。建议睡前使用，可能引起暂时性视物模糊。
日常需佩戴防紫外线眼镜，避免揉眼等机械刺激，定期进行角膜地形图检查评估病情进展。
