再生障碍性贫血的致死率与病情严重程度有关，重型再障未经治疗时致死率较高，非重型再障患者通过规范治疗可长期生存。
重型再生障碍性贫血起病急骤，骨髓造血功能严重衰竭，中性粒细胞绝对值常低于0.5×10⁹/L，极易发生难以控制的感染。血小板显著减少导致自发性出血风险增加，颅内出血是主要致死原因之一。这类患者若不及时接受造血干细胞移植或强化免疫抑制治疗，半年内死亡率可达90％。
非重型再生障碍性贫血进展相对缓慢，骨髓仍保留部分造血功能。患者通过定期输注血制品、使用环孢素软胶囊等免疫抑制剂、注射重组人促红细胞生成素等支持治疗，多数可维持基本生活质量。部分患者可能进展为骨髓增生异常综合征，但整体5年生存率超过70％。规范随访管理可显著降低感染和出血并发症风险。
所有再生障碍性贫血患者均需避免接触苯类化学物质、电离辐射等骨髓抑制因素，注意口腔和会阴清洁以预防感染。建议定期监测血常规和骨髓象变化，出现持续发热或皮下瘀斑需立即就医。饮食上应保证优质蛋白和铁元素摄入，烹饪时彻底加热食物以降低感染风险。
