儿童再生障碍性贫血部分患者可以治愈，治疗成功率与疾病严重程度、治疗时机及方案选择有关，主要治疗方式包括免疫抑制治疗、造血干细胞移植、支持治疗及雄激素治疗。
抗胸腺细胞球蛋白联合环孢素可抑制异常免疫反应，适用于非重型及不适合移植的患者，需监测肝肾功能及感染风险。
异基因移植是根治手段，匹配同胞供者移植成功率较高，移植前需进行强化免疫抑制预处理，术后存在移植物抗宿主病风险。
输血纠正贫血和血小板减少，使用粒细胞集落刺激因子提升中性粒细胞，需注意铁过载及输血反应等并发症。
司坦唑醇等药物可刺激骨髓造血，多用于非重型患者的辅助治疗，可能出现肝毒性等不良反应需定期复查。
建议定期监测血常规和骨髓象，避免感染和剧烈运动，保证均衡营养摄入，治疗期间需严格遵医嘱调整方案。
