青蒿素主要用于治疗疟疾，也可用于部分自身免疫性疾病和肿瘤辅助治疗，其主要作用包括抗疟原虫、免疫调节、抗炎等。
青蒿素能快速杀灭疟原虫，尤其对氯喹耐药性疟疾有效，临床常用青蒿琥酯、双氢青蒿素、蒿甲醚等衍生物治疗恶性疟和间日疟。
青蒿素可通过抑制T细胞过度活化调节免疫功能，用于红斑狼疮等自身免疫病治疗，需配合甲氨蝶呤等免疫抑制剂使用。
青蒿素能抑制炎症因子释放，减轻组织损伤，在类风湿关节炎治疗中可与非甾体抗炎药联合应用。
青蒿素衍生物可通过诱导肿瘤细胞凋亡增强化疗效果，常与顺铂等抗肿瘤药物联用，但需严格遵循肿瘤专科治疗方案。
使用青蒿素类药物需在医生指导下进行，避免自行用药导致耐药性或不良反应，疟疾流行区居民应配合蚊媒防控措施。
