靶向药一旦停药可能导致病情反弹或肿瘤进展，具体影响需根据药物类型、疾病分期及个体差异综合评估。
靶向药物通过特异性作用于肿瘤细胞的分子靶点抑制其生长，突然停药可能解除对肿瘤的抑制作用。部分患者停药后会出现原有症状加重，如疼痛、乏力或肿瘤标志物升高，部分快速进展的恶性肿瘤可能在数周内出现影像学可见的病灶增大。对于慢性髓性白血病等需长期维持治疗的疾病，停药后存在分子学复发的风险。
少数经医生评估达到深度缓解的患者，在严密监测下可能尝试停药。例如慢性髓性白血病患者获得持续深度分子学反应后，部分可实现无治疗缓解。但这类情况需满足严格标准，包括持续用药超过5年、定期检测未发现残留病灶等，且停药后仍需每3个月进行基因监测。
靶向治疗期间应严格遵医嘱用药，不可自行调整剂量或停药。如出现严重不良反应，需在医生指导下逐步减量而非骤停。治疗期间建议记录症状变化，定期复查血常规、肝肾功能及影像学评估，营养支持可帮助减轻药物副作用。出现新发疼痛、持续发热或原有症状恶化时应及时复诊。
