小儿肝母细胞瘤的治愈率与肿瘤分期、治疗时机等因素相关，早期规范治疗整体预后较好。Ⅰ-Ⅱ期患儿5年生存率可达80％以上，Ⅲ期约为50-70％，Ⅳ期可能低于30％。治疗方式主要有手术切除、化疗、靶向治疗等综合手段。
肿瘤分期是影响预后的核心因素。局限型肿瘤通过完整手术切除可获得较高治愈率，术后配合规范化疗可显著降低复发概率。中晚期患儿需采用新辅助化疗缩小肿瘤后手术，部分病例需联合肝移植。近年来靶向药物如索拉非尼的应用进一步改善了晚期患儿的生存率。规范治疗下，约60％患儿可实现长期无病生存。复发多发生在术后2年内，定期随访监测甲胎蛋白和影像学检查至关重要。
建议确诊后尽快到儿童肿瘤专科中心治疗，家长需严格遵医嘱完成全程化疗。治疗期间注意营养支持，优先选择高蛋白易消化食物。避免剧烈运动但需保持适度活动，定期复查血常规和肝功能。治疗后2年内每3个月复查一次，5年内每半年随访，密切观察生长发育状况。
