小儿肝母细胞瘤通过规范治疗多数可以完全治愈，治愈概率与肿瘤分期、病理类型及治疗反应密切相关。早期发现并接受手术联合化疗的患儿预后较好，部分晚期或复发患儿需结合放疗、靶向治疗等综合手段。
局限性肝母细胞瘤患儿通过完整手术切除肿瘤后，配合标准化疗方案如顺铂、多柔比星等药物，五年生存率可达较高水平。肿瘤体积较小且未侵犯血管或远处转移时，手术切除后复发概率较低。化疗可有效缩小肿瘤体积，提高手术成功率，术后辅助化疗能清除残留癌细胞。部分患儿对化疗敏感度高，肿瘤标志物甲胎蛋白水平迅速下降，这类患儿治愈希望更大。
肿瘤体积过大或已发生肺转移的晚期患儿，需先通过新辅助化疗缩小病灶后再评估手术可能性。病理类型为未分化型或混合型胚胎性肝母细胞瘤的患儿，恶性程度较高，需加强化疗强度或联合放疗。存在MYCN基因扩增等分子生物学高危因素的患儿，可能需要造血干细胞移植支持下的超大剂量化疗。少数复发患儿可通过二次手术、放射性栓塞或靶向药物如索拉非尼控制病情。
建议家长在患儿治疗期间定期监测甲胎蛋白水平和影像学检查，严格遵医嘱完成全部疗程。治疗后两年内每三个月复查一次腹部超声和胸部CT，五年内避免剧烈运动以防肝脏损伤。日常饮食需保证高蛋白、高维生素摄入，避免腌制食品，接种乙肝疫苗预防继发性肝病。
