大脑发育不良能否治好取决于具体病因和严重程度，部分轻症患者通过早期干预可改善功能，但严重结构性损伤通常难以完全治愈。大脑发育不良可能与遗传代谢异常、围产期缺氧缺血、颅内感染或外伤等因素有关，需结合影像学与发育评估制定个体化方案。
对于轻度认知或运动功能落后，3岁前是黄金干预期。神经营养药物如鼠神经生长因子注射液可促进突触形成，配合经颅磁刺激等物理治疗能改善神经可塑性。康复训练需针对语言、精细动作等薄弱环节，采用作业疗法与感统训练结合的模式，部分患儿经2-3年系统干预可接近正常发育水平。营养支持应保证DHA、胆碱等脑发育关键营养素摄入，早产儿需持续补充铁剂预防贫血性缺氧。
重度脑结构异常如全脑萎缩、胼胝体缺如等预后较差。这类患者往往合并顽固性癫痫，需联合丙戊酸钠口服溶液、左乙拉西坦片等抗癫痫药物控制发作。伴随的吞咽障碍需鼻饲喂养，肢体畸形可能需跟腱延长术等矫正手术。此类病例治疗目标主要是维持基本生命功能，通过辅助沟通工具提升生活质量，完全恢复神经功能的可能性较低。
建议确诊后尽快在儿童康复科建立长期管理计划，6个月评估一次发育商和适应行为量表。家庭训练需保持每日3-5次短时高频训练，重点强化眼神交流、抓握等基础能力。养育者应学习应急处理技能，如癫痫发作时的侧卧位保持，并定期监测营养指标。早期介入联合持续康复能最大限度挖掘代偿潜能，但需对预后保持理性预期。
