患有矮小症的孩子最终身高受遗传、病因和治疗干预等因素影响，通常比同龄人矮小，但通过规范治疗可改善生长潜力。
矮小症患儿的身高增长与病因密切相关。生长激素缺乏症患儿在青春期前接受重组人生长激素替代治疗，多数可达到接近遗传靶身高。特发性矮小患儿若骨龄未闭合，经生长激素治疗也有望提升终身高。甲状腺功能减退导致的矮小，及时补充左甲状腺素钠片可使生长速度恢复正常。对于特纳综合征等染色体异常疾病，早期联合生长激素和雌激素治疗能显著改善最终身高。慢性疾病如肾病综合征、先天性心脏病等继发性矮小，需先控制原发病再考虑生长干预。
遗传因素决定约70％的成年身高潜力。父母身高较矮的患儿，即使接受治疗也可能处于同龄人较低百分位。部分骨骼发育异常疾病如软骨发育不全，因长骨生长板先天缺陷，现有治疗手段对身高改善有限。极少数患儿因基因突变导致严重生长障碍，成年身高可能不足130厘米。社会心理因素也会影响治疗效果，长期焦虑或营养不良可能抵消药物作用。
建议家长定期监测孩子生长曲线，3岁以上儿童年增长不足4厘米需尽早就诊。规范记录饮食睡眠情况，保证每日蛋白质摄入和维生素D补充。避免给孩子施加身高焦虑，鼓励参与游泳、跳绳等纵向运动。治疗期间每3个月复查骨龄和激素水平，根据结果调整方案。矮小症治疗是长期过程，需家长保持耐心并严格遵医嘱。
