再生障碍性贫血的发病机制主要有造血干细胞缺陷、免疫异常、骨髓微环境损伤、遗传因素等。
造血干细胞数量减少或功能异常导致骨髓造血功能衰竭，可能与化学毒物、电离辐射等因素有关，临床表现为全血细胞减少，治疗使用抗胸腺细胞球蛋白、环孢素、促红细胞生成素等药物。
T淋巴细胞异常活化攻击造血干细胞，常与病毒感染、自身免疫疾病相关，可见发热、感染等症状，采用免疫抑制剂、糖皮质激素、造血生长因子等治疗。
骨髓基质细胞支持功能受损影响造血，多由放射线、药物毒性导致，伴随出血倾向，需进行造血干细胞移植并使用血小板生成素受体激动剂。
范可尼贫血等遗传性疾病可诱发再障，存在染色体不稳定特征，需异基因造血干细胞移植配合雄激素治疗。
患者应避免接触苯类化合物，保持均衡饮食并定期监测血常规，严格遵医嘱进行免疫抑制治疗或移植后管理。
