VHL综合征相关肾癌的靶向治疗主要采用舒尼替尼、帕唑帕尼、阿昔替尼等抗血管生成药物，治疗方案需根据肿瘤分期、基因检测结果及患者耐受性综合制定。
1、抗血管生成药物舒尼替尼通过抑制VEGFR/PDGFR阻断肿瘤血供，帕唑帕尼选择性靶向血管内皮生长因子受体，阿昔替尼对VEGFR-1/2/3具有高度特异性。
2、mTOR抑制剂依维莫司可干扰肿瘤细胞代谢与增殖，适用于对抗血管治疗无效的进展期患者，需监测血糖血脂水平。
3、免疫检查点抑制剂纳武利尤单抗等PD-1抑制剂可用于转移性病例，但需评估自身免疫反应风险，联合治疗时需警惕叠加毒性。
4、基因治疗探索针对VHL基因异常的靶向疗法尚处临床试验阶段，包括基因编辑技术和HIF-2α抑制剂等新型分子靶向药物。
治疗期间建议定期监测血压、尿蛋白及心功能，保持低盐优质蛋白饮食，避免剧烈运动防止肿瘤破裂出血。
