牛黄上清丸具有清热解毒、散风止痛的功效，主要用于治疗热毒内盛、风火上攻引起的头痛眩晕、目赤耳鸣、咽喉肿痛、口舌生疮等症状。
方中牛黄、黄连等成分可清除体内热毒，适用于火热炽盛导致的牙龈肿痛、痤疮红肿等症状，可配合双黄连口服液、清热解毒口服液等使用。
菊花、薄荷等药材能疏散风热，缓解风热上扰引起的偏头痛、太阳穴胀痛，临床常与川芎茶调散、正天丸等药物联用。
对风热袭肺导致的咽干咽痛、声音嘶哑有效，常见于急性咽炎发作期，可与蓝芩口服液、西瓜霜含片联合应用。
含大黄等泻下成分，可改善热结便秘，但脾胃虚寒者慎用，类似功效药物包括麻仁润肠丸、番泻叶颗粒等。
服药期间忌食辛辣油腻，出现腹泻应减量，孕妇及体弱者须在医师指导下使用，不宜长期连续服用超过一周。
