基因编辑技术治疗子宫内胎儿遗传病

基因编辑技术是能让人对目标基因进行编辑，进而实现对特定的DNA片段加入或敲除，基因编辑技术的问世后，随着技术不断提高，可以在活细胞中最有效。最便捷的编辑任何基因。一研究小组利用基因编辑技术，在动物模型试验中，研究出有关子宫内胎儿遗传病相关理论。科学家首次利用基因编辑技术治疗子宫内胎儿遗传病。

“发育中的胎儿有许多先天属性，这使得它成为治疗基因编辑的一个有吸引力的受体，”基因编辑在妊娠中晚期(即出生前)以及不可逆病理过程中治愈或减轻疾病的能力是非常令人兴奋的。这对于影响肺的疾病来说尤其如此，因为在刚出生时肺的功能相当重要。

研究小组希望解决的肺部先天疾病包括表面活性蛋白缺乏、囊性纤维化和α-1抗胰蛋白酶等，这些疾病的特征是新生儿出生时会发生呼吸衰竭或慢性肺部疾病，而目前可供选择的治疗方法很少。超过20%的儿科住院病例是由呼吸系统疾病引起的，尽管科学家们在治疗方面取得了一定进展，对其分子诱因的认识也有所加深，但先天性呼吸系统疾病往往是致命的。而由于肺是一个与外界环境直接接触的屏障器官，因此靶向递送纠正缺陷基因的药物是一种很有吸引力的治疗方法。

在2018年，由Morrisey领导的一个研究小组发现了肺泡上皮祖细胞（AEP)谱系，它被嵌入到了一个更大的肺泡2型细胞群中。在第二个实验中，研究人员使用产前基因编辑技术，在小鼠模型中降低了肺间质疾病--表面活性蛋白C (SFTPC)缺陷的严重程度。未经治疗的携带这种突变的小鼠在出生后数小时内全部死于呼吸衰竭。

说道：“目前的研究是一个概念验证性研究，强调了产前治疗令人兴奋的未来前景，包括利用基因编辑和替代基因疗法来治疗先天性疾病。”