先天性甲状腺功能低下症通常无法完全治愈，但通过早期诊断和终身甲状腺激素替代治疗可有效控制症状。先天性甲状腺功能低下症主要由甲状腺发育异常、激素合成障碍或下丘脑-垂体病变引起，需在医生指导下规范用药并定期监测。
先天性甲状腺功能低下症患儿出生后若未及时治疗，可能出现生长发育迟缓、智力障碍、皮肤干燥等不可逆损害。通过新生儿筛查早期发现并立即开始左甲状腺素钠片替代，患儿体格和智力发育可接近正常水平。治疗需根据年龄、体重及血清促甲状腺激素水平调整剂量，避免过量导致骨质疏松或心律失常。部分暂时性甲状腺功能低下症患儿可能在1-3岁后逐渐恢复自主分泌功能，但多数患者需终身服药。
极少数因甲状腺异位或发育不良导致的病例，若在胎儿期经母体干预或出生后立即接受治疗，可能减少远期并发症。合并垂体病变者需同时评估肾上腺功能，存在基因突变者需遗传咨询。治疗期间每3-6个月需复查甲状腺功能，青春期、妊娠期等特殊阶段应加强监测。未经治疗的先天性甲状腺功能低下症可能导致克汀病，但规范管理的患者可正常就学就业。
患者日常需保证充足蛋白质和微量元素摄入，避免高纤维食物影响药物吸收。服药时间应固定于早餐前30分钟，避免与钙剂、铁剂同服。家长需定期记录患儿身高体重曲线，关注学习能力和情绪变化。妊娠期女性患者应在内分泌科医生指导下调整药量，确保胎儿神经系统正常发育。