中医学认为口疮发病，多由心脾有热，气冲上焦，熏发口舌而成；或外感热邪入里，或思虑过度情志不舒，化热生湿，日久心脾两伤，虚火上炎致口疮反复发作，久不愈合。辨证论治可分为四型。
(1)心火郁热证 溃疡以舌部居多，疼痛剧烈，言语困难，伴有心烦不寐，小便短赤，舌尖红，脉数。治以清热泻火，方用升麻煎加减。
(2)脾胃实火证 口唇生疮，烦渴欲饮，伴见口臭、大便秘结、舌红苔黄厚、脉洪大有力。治宜清泻胃火，方用凉膈散加减。
(3)阴虚火旺证 口舌生疮，伴有五心烦热，面颊潮红，口干欲饮，夜眠不安，妇女月经量多，舌红少苔，脉细数。治宜滋阴清热，方用知柏地黄汤加减。
(4)虚寒证 口疮缠绵不愈，反复发作，伴有面黄肢冷，腹胀便溏，舌质淡，苔白，尺脉沉微。治宜温补脾肾，引火归源，方用桂附八味丸加减。
市售外用中药锡类散单用或配合汤药均可取得良好的效果，此外辨证取穴进行针刺或埋耳豆亦可治疗口疮。但不论哪种方法，都应注意劳逸结合，节制饮食，调畅情志，从根本上减少口疮的复发。