听说ptc124进入中国了

Question

听说ptc124进入中国了，我的三岁小孩是不是有救了，这个现在能买到吗、基因突变造成的肌营养不良，目前走路走久了会累、扶着上楼梯、也不知道我大儿子要不要做这个检查，他没有满周岁就会跑到现在相当调皮，毕竟家族没有这个病，都不知道遗传到谁了！

Answer 1

这个药物应该在2021年后，才有可能进入中国的，目前还属于临床试验阶段，你可以寻求网上购买，看看能不能买到，如果是基因突变造成的，则不是遗传所致。应该和怀孕期接触到了射线或者药物有关。

Answer 2

就您的孩子目前的情况看。肌营养不良主要是遗传的可能性比较大，然后在质量上每天适当的给孩子补充一些维生素之类的。然后尽量运动。看看能不能有所恢复。建议遵医嘱能否治好，要看孩子的治疗情况如何。