儿童视网膜母细胞瘤多数早期病例治愈率较高。治疗效果主要与分期、基因突变类型、治疗方案选择及并发症控制等因素有关。
1、分期：局限于眼内的1-2期患儿5年生存率超过90％，眼外扩散的3-4期预后显著下降。
2、基因突变：RB1基因双等位突变者需警惕对侧眼复发风险，遗传型患者治愈后仍需终身随访。
3、治疗方案：眼内期可采用激光光凝、冷冻治疗联合全身化疗，进展期需结合眼眶内容物剜除术。
4、并发症：第二恶性肿瘤是长期生存主要威胁，放疗患儿尤需监测骨肉瘤等继发肿瘤发生。
建议确诊后尽早在儿童肿瘤专科中心进行多学科诊疗，治疗期间注意营养支持并避免剧烈运动，定期眼底检查监测对侧眼情况。
