知柏地黄丸具有滋阴降火、清热除烦的功效，主要用于治疗阴虚火旺引起的潮热盗汗、口干咽痛、耳鸣遗精等症状。
知柏地黄丸中的熟地黄、山茱萸等成分可滋补肾阴，黄柏、知母能清虚热，适用于肾阴不足导致的五心烦热、夜间盗汗。
该药通过泻相火、清虚热改善阴虚内热引起的口舌生疮、咽喉肿痛，对更年期综合征的燥热症状也有缓解作用。
对于肾阴亏虚导致的遗精滑泄、头晕耳鸣，知柏地黄丸可滋阴固肾，常与金锁固精丸等药物联合使用。
现代研究表明其具有调节下丘脑-垂体-肾上腺轴功能的作用，对慢性尿路感染、复发性口腔溃疡等免疫相关疾病有辅助疗效。
使用前需经中医辨证，避免与温热性质药物同用，服药期间忌食辛辣刺激食物，出现腹泻应减量或停用。
