急性早幼粒细胞白血病多数情况下可以治愈。治疗效果主要与早期干预、规范化疗、靶向药物应用、骨髓移植等因素有关。
发病初期使用全反式维甲酸联合化疗可显著提高缓解率,及时纠正凝血功能异常能降低早期死亡风险。
采用蒽环类为主的诱导化疗方案,配合三氧化二砷巩固治疗,五年无病生存率可达较高水平。
维甲酸和砷剂的双诱导治疗能特异性降解PML-RARα融合蛋白,使异常早幼粒细胞分化为正常粒细胞。
对高危复发患者建议异基因造血干细胞移植,移植前需通过分子生物学检测确认骨髓微小残留病灶转阴。
治疗期间需定期监测PML-RARα融合基因,保持口腔清洁预防感染,避免剧烈运动减少出血风险。