石骨症目前尚无根治方法，但可通过药物治疗、骨髓移植、对症支持、康复训练等方式缓解症状。治疗效果与疾病分型、并发症严重程度等因素相关。
双膦酸盐类药物如阿仑膦酸钠、帕米膦酸二钠可抑制破骨细胞活性，减轻骨痛；钙剂与维生素D需在监测血钙水平下补充；贫血患者需使用促红细胞生成素。
造血干细胞移植适用于恶性型石骨症，可重建正常造血功能，但存在移植物抗宿主病风险，需在儿童期尽早评估实施。
骨折患者需骨科手术固定；视神经受压需神经外科干预；反复感染需抗生素治疗与免疫评估，多学科协作至关重要。
物理治疗改善关节活动度，水疗缓解负重压力，定制支具预防畸形，需避免剧烈运动导致病理性骨折。
患者需定期监测骨密度与血钙磷水平，保持适度阳光照射，高钙饮食需配合医学监督，避免自行服用补剂。
