小儿戈谢病导致的肝脾肿大可通过酶替代治疗、脾切除术、骨髓移植、对症支持等方式干预。戈谢病是一种常染色体隐性遗传的溶酶体贮积症，因葡萄糖脑苷脂酶缺乏导致肝脾肿大、贫血、血小板减少等症状。
使用伊米苷酶、维拉苷酶α等重组葡萄糖脑苷脂酶替代缺失酶，可减轻肝脾肿大及血液系统症状，需终身定期静脉输注，家长需严格遵医嘱安排治疗周期。
针对巨脾引发严重血小板减少或脾功能亢进时，手术切除脾脏可改善血细胞破坏，但可能增加感染风险，术后需预防性使用抗生素。
异基因造血干细胞移植可根治疾病，适用于严重神经系统受累患儿，但存在移植物抗宿主病等风险，家长需配合医生评估适应症。
输血纠正贫血，补充钙剂预防骨病，营养支持改善生长发育迟缓，家长需定期监测肝功能、骨密度等指标。
患儿需长期随访管理，避免剧烈运动以防脾破裂，接种肺炎球菌等疫苗预防感染，饮食需高蛋白及维生素补充。
