砒霜（三氧化二砷）治疗白血病的原理主要通过诱导白血病细胞凋亡、抑制异常增殖及分化调控实现，临床主要用于急性早幼粒细胞白血病的靶向治疗。
三氧化二砷能特异性结合PML-RARα融合蛋白，促进其降解并恢复维甲酸信号通路功能，从而解除白血病细胞分化阻滞。同时通过线粒体途径激活caspase级联反应，诱导肿瘤细胞程序性死亡。该药物还可抑制血管内皮生长因子分泌，阻断白血病细胞营养供应。治疗过程中需严格监测肝肾功能及心电图变化，避免蓄积中毒。
使用砒霜制剂期间应保持低砷饮食，避免食用海鲜等含砷量高的食物。定期复查血常规和骨髓象评估疗效，出现心悸、水肿等不良反应需立即就医。患者须在血液科医师指导下规范用药，不可自行调整剂量或联合其他含砷药物。
