RPE65基因治疗后患者视力功能可获显著改善，主要表现为夜盲减轻、视野扩大、光敏感度提升、视觉质量改善及日常生活能力增强。
1、夜盲减轻：
RPE65基因缺陷导致的先天性黑蒙症患者典型表现为严重夜盲。治疗后视网膜色素上皮细胞功能部分恢复，视杆细胞对弱光感知能力提升，患者在昏暗环境中的行动能力明显改善，跌倒风险降低。
2、视野扩大：
基因治疗可修复视网膜光信号传导通路，使原本萎缩的周边视网膜区域重新获得光感受能力。临床观察显示患者平均视野范围可扩大20-30度，显著提升空间定位能力。
3、光敏感度提升：
治疗后视网膜对光刺激的阈值降低约100-1000倍，患者能感知更微弱的光线变化。这种改善在标准视网膜电图检查中表现为b波振幅增高，是视觉通路功能恢复的直接证据。
4、视觉质量改善：
包括对比敏感度提高和色觉辨别能力增强。患者可更清晰识别物体轮廓，部分儿童患者治疗后首次能辨认面部表情，这对社交发育具有重大意义。
5、生活能力增强：
治疗后的功能改善直接转化为日常生活技能提升，包括独立行走、物品识别、阅读大字等。约60％患者术后无需辅助器具即可完成基础活动，心理评估显示焦虑抑郁评分显著下降。
建议治疗后定期进行视网膜光学相干断层扫描和视觉功能评估，避免高强度蓝光照射。配合富含维生素A的饮食如胡萝卜、菠菜等，可辅助维持视网膜健康。适度进行定向行走训练有助于大脑视觉中枢功能重塑，但需避免剧烈运动导致的视网膜震荡。注意用眼卫生，每用眼30分钟应闭目休息5分钟，室内照明建议维持在300-500勒克斯。
