知母具有清热泻火、滋阴润燥、生津止渴等功效，主要用于治疗热病烦渴、肺热燥咳、骨蒸潮热等症状。
知母性寒，能清除体内实热，适用于高热烦渴、咽喉肿痛等实热证。可配伍石膏使用增强退热效果，代表方剂如白虎汤。常用中成药包括知柏地黄丸、清胃黄连丸。
知母能滋养肺肾之阴，改善阴虚内热导致的干咳少痰、口干舌燥。常与麦冬、沙参同用，代表方剂如麦门冬汤。相关制剂有养阴清肺口服液、百合固金片。
通过清热养阴作用缓解糖尿病等疾病引起的烦渴多饮症状。现代研究显示其多糖成分具有降血糖潜力。可配伍天花粉使用，如消渴方。
知母皂苷等成分对金黄色葡萄球菌等致病菌有抑制作用，能减轻呼吸道、泌尿系统感染症状。外用时可用知母粉末调敷患处。
知母作为常用中药材，建议在中医师指导下辨证使用，脾胃虚寒者慎用，用药期间注意观察是否出现腹泻等不良反应。
