横纹肌肉瘤并非完全无法治愈，其治疗效果与肿瘤分期、发病部位、患者年龄等因素密切相关。早期局限性肿瘤通过手术联合放化疗可能实现长期生存，但晚期或转移性病例预后较差。横纹肌肉瘤是儿童软组织肉瘤中最常见的类型，约占儿童恶性肿瘤的3-4％，主要分为胚胎型、腺泡型和多形型三种病理类型。
对于局限性横纹肌肉瘤，规范化的综合治疗可使5年生存率达到60-70％。手术完全切除是治疗基石，术后需配合放射治疗杀灭残留癌细胞，同时采用VAC方案进行化疗。胚胎型横纹肌肉瘤对化疗敏感，部分病例通过新辅助化疗可使肿瘤缩小后再行手术。对于头颈部等特殊部位肿瘤，质子治疗能精准靶向病灶减少周围组织损伤。近年来免疫治疗如PD-1抑制剂在复发难治病例中显示出一定疗效。
当肿瘤发生远处转移或复发时，治疗难度显著增加。转移性横纹肌肉瘤5年生存率不足30％，尤其腺泡型预后更差。此时需采用二线化疗方案如伊立替康联合替莫唑胺，或尝试靶向药物如ALK抑制剂。骨髓移植可能适用于部分高危患者。肿瘤对治疗产生耐药性、重要器官功能受损、基因突变累积等因素都会影响晚期病例的治疗效果。即使获得缓解，患者终身需定期随访监测复发迹象。
横纹肌肉瘤患者应保证每日优质蛋白摄入，如鱼肉蛋奶等帮助组织修复。治疗期间可适当补充维生素D和钙质预防骨质疏松。康复期需在医生指导下进行低强度运动如散步、游泳等增强体质。心理支持对患儿尤为重要，家长应帮助其建立治疗信心。所有治疗方案都需由多学科团队根据个体情况制定，患者及家属应严格遵医嘱完成全程治疗。
