矮小症的治疗时机通常在儿童生长发育期，最佳干预年龄为4岁至青春期前，实际治疗时间受到生长激素缺乏程度、骨龄进展速度、基础疾病控制情况、遗传因素等多种因素的影响。
生长激素分泌不足导致身高增长缓慢，可通过重组人生长激素注射治疗，常用药物包括重组人生长激素注射液、赛增、珍怡，需持续治疗至骨骺闭合。
骨骼成熟度落后于实际年龄时，在医生指导下使用促生长治疗，药物选择包括生长激素结合蛋白、芳香化酶抑制剂，同时需定期监测骨龄变化。
甲状腺功能减退、慢性肾病等基础疾病会抑制生长发育，需先治疗原发病，配合使用左甲状腺素钠、重组人促红细胞生成素等药物改善生长环境。
家族性矮小或特发性矮小患儿，在排除病理性因素后，若预测成年身高显著偏低，可在医生评估后考虑生长激素干预，治疗越早效果越显著。
建议家长定期监测儿童生长曲线，保证均衡营养摄入，适当进行跳绳等纵向运动，发现生长迟缓应及时至儿科内分泌科就诊评估。
