牛黄解毒丸具有清热解毒、消肿止痛的功效，主要用于治疗火热内盛引起的咽喉肿痛、牙龈肿痛、口舌生疮、目赤肿痛等症状。
牛黄解毒丸中的牛黄、雄黄等成分能有效清除体内热毒，缓解因热毒壅盛导致的咽喉肿痛、口舌生疮。适用于风热感冒初期或饮食辛辣引起的上火症状，常伴随口渴、便秘等表现。使用期间需避免食用辛辣刺激性食物，孕妇及肝肾功能不全者慎用。
黄芩、冰片等药物成分可抑制炎症反应，减轻牙龈肿痛、扁桃体发炎等局部红肿热痛症状。对于轻度口腔溃疡或牙龈炎引起的疼痛，通常用药3天后症状可缓解。若出现皮疹等过敏反应应立即停药。
大黄、石膏等泻下成分能促进肠道蠕动，改善热毒内结导致的便秘、腹胀。适用于实热型便秘，表现为大便干结、小便短赤。虚寒体质或长期腹泻者不宜服用，以免加重腹泻症状。
体外研究表明，牛黄解毒丸对金黄色葡萄球菌、链球菌等常见致病菌有抑制作用，可辅助治疗细菌性咽炎。但严重感染需配合抗生素治疗，不可单独依赖本品。
部分研究发现牛黄解毒丸能调节免疫功能，缓解反复性口腔溃疡。对于免疫力低下导致的复发性口疮，可在医生指导下周期性使用，配合维生素B族效果更佳。
服用牛黄解毒丸期间应忌食辛辣油腻食物，避免与滋补类中药同服。连续用药不超过7天，症状未缓解需及时就医。体质虚寒者可能出现腹泻、腹痛等不良反应，儿童用量需减半并在成人监护下使用。建议饭后温水送服以减轻胃肠刺激，服药后注意观察有无皮疹、恶心等过敏反应。
