地中海贫血的危害程度与疾病类型有关，轻型地中海贫血通常无明显危害，重型地中海贫血可能导致严重并发症。
轻型地中海贫血患者可能仅表现为轻度贫血，日常生活不受明显影响，多数无需特殊治疗。这类患者血红蛋白水平接近正常，仅在体检时偶然发现，或表现为轻微疲劳、面色苍白。通过均衡饮食、避免感染、定期监测血常规即可维持健康状态。部分女性患者在妊娠期可能出现贫血加重，需加强营养补充和产检随访。
重型地中海贫血可危及生命，需终身规范治疗。患者出生后即出现严重溶血性贫血，依赖定期输血维持生命，长期输血会导致铁过载损伤心脏、肝脏和内分泌器官。典型并发症包括心力衰竭、肝硬化、糖尿病和生长发育迟缓。造血干细胞移植是目前唯一根治手段，但存在配型困难和移植风险。未接受规范治疗的患者多在儿童期夭折，即使存活也常伴有骨骼畸形、皮肤色素沉着等后遗症。
建议所有地中海贫血患者定期监测血清铁蛋白和器官功能，重型患者需严格遵循祛铁治疗。育龄夫妇应进行基因筛查，高风险家庭可通过产前诊断避免重型患儿出生。日常注意预防感染，避免使用氧化性药物，保证优质蛋白和叶酸摄入。
