矮小症的治疗窗口期通常在骨骺闭合前，多数患者在14-16岁前干预效果较好。治疗效果受遗传因素、病因类型、骨龄进展、激素水平、治疗时机等多种因素影响。
矮小症的治疗时机与骨骺闭合程度密切相关。儿童骨骼生长板在青春期后会逐渐闭合，通常女孩骨龄14岁、男孩骨龄16岁时骨骺接近完全闭合。此时身高增长基本停止，医学干预效果有限。临床上通过骨龄片评估骨骺状态，若骨骺未完全闭合，生长激素替代治疗、营养调整等方法仍可能帮助改善终身高。特发性矮小、生长激素缺乏症等患者若在5-12岁开始治疗，可获得较理想的身高增益。
部分特殊病因导致的矮小症需更早干预。先天性甲状腺功能减退症患儿出生后3个月内开始甲状腺素治疗可避免智力与体格发育障碍。特纳综合征女孩在4-6岁启动生长激素联合雌激素治疗能显著改善最终身高。慢性肾病、软骨发育不全等基础疾病需先控制原发病，再配合生长促进治疗。极少数患者因基因突变导致严重生长障碍，需在婴幼儿期进行基因检测与多学科联合干预。
建议家长定期监测儿童生长曲线，若身高长期低于同年龄同性别儿童第三百分位或年增长不足5厘米，应尽早就诊儿科内分泌科。治疗期间需保证均衡营养，每日摄入适量优质蛋白、钙质和维生素D，避免熬夜及过度运动。定期复查骨龄和激素水平，根据医嘱调整治疗方案，切勿自行使用增高类保健品。
矮小症能否治愈取决于具体病因，部分生长激素缺乏症患者通过规范治疗可达到正常身高，而遗传性或染色体异常导致的矮小症通常难以完全治愈。矮小症的治疗效果主要与病因类型、治疗时机、药物敏感性、骨骼闭合程度、营养运动干预等因素有关。
生长激素缺乏症是矮小症中治疗效果较好的类型，通过外源性生长激素替代治疗，多数患儿在青春期前开始治疗可获得满意效果。治疗需持续至骨骼闭合，期间需定期监测生长速度、骨龄和激素水平。甲状腺功能减退、特纳综合征等内分泌疾病引起的矮小，在病因控制后生长速度可改善。营养均衡和适当运动能辅助提升治疗效果，但无法替代药物治疗。
遗传因素导致的家族性矮小或软骨发育不良等骨骼疾病，现有医疗手段难以改变遗传身高潜力。染色体异常如唐氏综合征伴随的生长障碍，治疗重点在于改善生活质量而非增高。部分先天性代谢疾病引发的矮小，即使病因控制后身高追赶仍有限。这些情况需早期接受现实，通过心理疏导帮助适应社会。
建议家长发现儿童生长迟缓时尽早就诊儿科内分泌科，3-12岁是干预黄金期。治疗期间需保证每日蛋白质、钙质摄入，坚持跳绳、篮球等纵向运动，保持充足睡眠。定期评估治疗效果，避免盲目使用增高保健品。对于无法改善的矮小症，应关注心理健康，培养其他能力优势。
