小儿骨髓增生异常综合征预后差异较大,主要与疾病分型、染色体异常、年龄、治疗反应及并发症等因素相关。低危组患儿可能长期稳定甚至自愈,高危组易进展为白血病需积极干预。
1、疾病分型:
世界卫生组织将本病分为难治性血细胞减少、环形铁粒幼细胞增多等亚型。难治性贫血伴原始细胞增多型预后较差,5年生存率不足30%,而单纯难治性血细胞减少患儿部分可通过支持治疗维持稳定。
2、染色体异常:
7号染色体单体或复杂核型异常提示不良预后,这类患儿中位生存期约12个月。相反,正常核型或单纯5q缺失患儿对来那度胺等药物反应较好,生存期可延长至5年以上。
3、年龄因素:
3岁以下婴幼儿骨髓再生能力强,造血干细胞移植后无病生存率可达60%-70%。学龄期儿童伴随基因突变累积,移植后复发风险较婴幼儿增加1.5-2倍。
4、治疗反应:
对免疫调节剂反应良好的患儿,输血间隔可延长至8-12周。造血生长因子治疗无效者,3年内白血病转化率高达40%。异基因移植后出现慢性移植物抗宿主病反而提示复发风险降低。
5、并发症管理:
规范预防真菌感染可使移植相关死亡率下降15%。铁过载患儿每3个月需监测血清铁蛋白,持续超过1000μg/L将影响心脏功能。
日常需保持环境清洁,避免接触宠物排泄物及生冷食物。建议选择游泳、太极拳等低强度运动,每周3次每次不超过30分钟。饮食注意补充富含叶酸的深绿色蔬菜及优质蛋白,血红蛋白低于80g/L时需采用少量多餐制。定期进行生长发育评估与神经心理测试,及时发现治疗相关的内分泌异常或认知功能障碍。
预后最差的乳腺癌是三阴性乳腺癌。
三阴性乳腺癌是指雌激素受体、孕激素受体和人表皮生长因子受体2均为阴性的乳腺癌。这类乳腺癌具有侵袭性强、复发率高、转移早等特点,对内分泌治疗和靶向治疗不敏感,主要依赖化疗。三阴性乳腺癌通常表现为肿块增长迅速,容易发生内脏转移,尤其是肺和脑转移。患者可能在确诊后较短时间内出现病情恶化。
三阴性乳腺癌的治疗方案以化疗为主,常用药物包括紫杉醇注射液、卡铂注射液和环磷酰胺片等。由于缺乏有效的靶向治疗手段,患者的生存期相对较短。早期发现和积极治疗有助于改善预后。建议患者定期进行乳腺检查,发现异常及时就医。