VHL综合征的药物治疗主要包括贝伐珠单抗、舒尼替尼、依维莫司等靶向药物，以及针对具体症状的辅助用药如降压药、止痛药等。治疗方案需根据患者个体情况制定，建议在专科医生指导下规范用药。
1、靶向药物贝伐珠单抗可抑制血管内皮生长因子，适用于合并肾癌或中枢神经系统血管母细胞瘤的患者，可能引起高血压或蛋白尿等副作用。
2、mTOR抑制剂依维莫司通过阻断mTOR通路抑制肿瘤生长，对胰腺神经内分泌肿瘤效果较好，需监测血糖和血脂水平。
3、多靶点抑制剂舒尼替尼可同时作用于多个酪氨酸激酶靶点，对转移性肾细胞癌有效，常见副作用包括手足综合征和乏力。
4、辅助用药针对嗜铬细胞瘤相关高血压可使用α受体阻滞剂如多沙唑嗪，疼痛管理可选用非甾体抗炎药如塞来昔布。
VHL综合征患者需定期进行眼底检查、腹部影像学等监测，保持低盐饮食并避免剧烈运动诱发血压波动，所有药物均须严格遵医嘱使用。
