造血干细胞移植主要用于治疗血液系统疾病、免疫缺陷病和某些恶性肿瘤，其核心意义在于重建患者造血与免疫系统。适应症包括白血病、淋巴瘤、再生障碍性贫血、地中海贫血等。
1、治疗恶性疾病通过大剂量放化疗清除癌细胞后，移植健康干细胞可重建造血功能，显著提高白血病、淋巴瘤等恶性血液病治愈概率。
2、纠正遗传缺陷对于地中海贫血、重症联合免疫缺陷等遗传性疾病，移植可提供正常造血干细胞，从根本上纠正基因缺陷导致的病理改变。
3、重建免疫功能移植后供体免疫细胞逐渐替代受体细胞，能有效治疗自身免疫病和免疫缺陷状态，如系统性红斑狼疮、Wiskott-Aldrich综合征等。
4、挽救衰竭骨髓针对再生障碍性贫血、骨髓纤维化等骨髓衰竭性疾病，移植是唯一可能根治的手段，可恢复正常造血能力。
移植后需长期随访监测并发症，保持均衡营养并避免感染，定期评估嵌合状态和器官功能。
