矮小症患者使用生长激素多数情况下有效，治疗效果与病因、治疗时机、剂量调整及个体差异有关。
生长激素缺乏症患儿疗效显著，特发性矮小症可能部分有效，而染色体异常或骨骼疾病导致的效果有限。
建议在骨骨骺闭合前开始治疗，5-12岁为黄金窗口期，青春期后治疗效果逐渐降低。
需根据体重和血清胰岛素样生长因子1水平调整剂量，通常每日皮下注射，疗程持续1-3年。
约70％患儿年生长速度提高2-4厘米，但存在对药物敏感性差异，需定期监测甲状腺功能和血糖。
治疗期间建议保证充足睡眠、均衡营养并配合纵向运动，定期复查骨龄和激素水平，禁止自行调整用药方案。
