小儿生长激素缺乏症可能由遗传因素、围产期损伤、下丘脑-垂体病变、特发性原因等因素引起，可通过生长激素替代治疗、病因治疗、营养支持、定期监测等方式干预。
部分患儿存在GH1、GHRHR等基因突变，表现为身高低于同年龄3个百分位，骨龄延迟。建议家长尽早进行基因检测，遵医嘱使用重组人生长激素注射液、生长激素释放肽、胰岛素样生长因子1等药物。
分娩窒息、产伤等可能导致垂体损伤，患儿常伴低血糖、黄疸延长。家长需定期监测生长曲线，配合医生使用生长激素水剂、粉剂或长效制剂，同时加强钙质和维生素D补充。
颅咽管瘤、垂体发育不良等器质性疾病可导致多垂体激素缺乏，可能伴随甲状腺功能减退、尿崩症。需通过MRI明确诊断，在治疗原发病基础上联合生长激素冻干粉针、促生长激素释放激素等药物。
约30％病例无明确病因，表现为匀称性矮小但智力正常。建议家长建立规律作息，配合使用生长激素注射液，同时保证每日优质蛋白摄入量达到每公斤体重2-3克。
建议每日保证1小时纵向运动，适量补充牛奶、鸡蛋、牛肉、深海鱼等食物，治疗期间每3个月复查骨龄和甲状腺功能。
