小儿噬血细胞综合征（HLH）部分类型可通过规范治疗实现临床治愈，但部分遗传性病例需长期管理。治疗效果主要与病因分型、早期干预、治疗方案选择及个体反应有关。
1、病因分型：原发性HLH与基因突变相关，需造血干细胞移植根治；继发性HLH由感染、肿瘤等诱发，去除诱因后可能治愈。
2、治疗时机：诊断后72小时内启动免疫化疗可显著改善预后，延迟治疗可能导致多器官功能不可逆损伤。
3、方案选择：国际标准方案HLH-94/04包含地塞米松、依托泊苷等药物，难治病例需联用芦可替尼或CD25单抗。
4、个体差异：患儿对化疗药物敏感性、移植排斥反应发生率等均影响最终疗效，需定期评估疗效调整方案。
建议确诊后立即至儿童血液专科治疗，治疗期间需严格预防感染，维持均衡营养，定期监测细胞因子水平与脏器功能。
