肌肉萎缩症药物治疗

发布于 2016/05/06 11:28

肌肉萎缩症在国际医学领域是不治之症，世界著名物理学家霍金就是因为染上该疾病最终丧失生活能力。一篇名为《姜黄素衍生物ASC-J9降解雄激素受体治疗脊髓延髓肌萎缩症(SBMA)》的研究成果给这一难题的攻克带来曙光。

现状传统治疗代价巨大

肌肉萎缩症开始时是两下肢肌肉无力，逐渐向身体近端肌肉发展，然后一点点失去行走能力，头不能转，讲话困难，最后全身瘫痪，患者的寿命也受到很大影响。该病跟色盲一样属于遗传疾病，因发病机理在雄激素受体基因突变，患者大部分为男性，全球每4万人就有1例，主要发病年龄段在30～50岁之间。

几十年来科学家提出各种治疗方法，但收效甚微。传统的避免家族遗传的办法，是在患者青春期时手术“阉割”去除雄激素，虽然避免了症状的加剧，但代价是失去性生活和生殖能力。

试验老鼠身上注射药剂

姜黄素衍生物，是从最常见的生姜中提取的。

生姜用于治疗男性激素引起的疾病。实验是在120只小老鼠身上进行的。把前爪涂有红墨水、后爪涂有蓝墨水的患有脊髓性肌肉萎缩症的小老鼠放在一张白纸上，当老鼠慢慢爬过，白纸上留下的是一条条拖行的红蓝模糊痕迹。在注射实验药剂后，小老鼠的行动明显利索了许多———一步一个脚印地往前爬，白纸上留下一朵朵红蓝小花。比较有趣的发现是，注射药物后，小老鼠不仅身体复原，性能力也未受到影响，还能正常“娶妻生子”。

该研究成果应用到临床尚需时日，药物的安全性还要进一步实验，申请人类一期研究之后，才能确定时间预期。一旦通过临床试验证实疗效，将成为全世界第一种真正可以用于治疗肌肉萎缩症的药物。

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