艾曲波帕可改善难治性再生障碍性贫血
发布于 2012/11/07 16:24
《新英格兰医学杂志》（NEnglJMed）7月5日发表的一项研究表明在一些难治性重度再生障碍性贫血患者中，用艾曲波帕治疗与多系临床缓解相关。
免疫抑制疗法或同种异体移植可有效地治疗重度再生障碍性贫血（以免疫介导的骨髓发育不全和全血细胞减少为特征）。1/3的患者有免疫抑制难治性疾病，伴有持续、重度血细胞减少以及造血干细胞和祖细胞严重缺乏。血小板生成素有可能使造血干细胞和祖细胞的数量增加。
研究者进行了一项2期研究（纳入免疫抑制难治性再生障碍性贫血患者），以确定口服血小板生成素模拟（药物）艾曲波帕（Promacta）能否改善血细胞计数。25例患者接受艾曲波帕[剂量为（每日）50mg，必要时可增至每日150mg的最大剂量]治疗，共12周。主要终点是具有临床意义的血细胞计数或输血非依赖性改变。有缓解的患者继续接受艾曲波帕治疗。
结果发现在12周时，25例患者中的11例（44%）有至少一系的血液学缓解，并且毒性效应轻微。9例患者不再需要血小板输注（血小板计数中位增加44000/mm3）。
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