干细胞治疗的有效性和安全性需结合具体疾病类型、干细胞来源及治疗方式综合评估，目前部分适应症已证实有效且安全，但部分领域仍存在争议。
在有效性方面，造血干细胞移植已成熟应用于白血病等血液系统疾病，可重建患者造血与免疫系统。间充质干细胞在骨关节炎治疗中表现出促进软骨修复的作用，部分患者疼痛与功能得到改善。针对糖尿病足溃疡的临床试验显示，干细胞能加速创面愈合。角膜缘干细胞移植可有效重建眼表功能，而心肌梗死后干细胞移植的疗效尚存争议。
安全性问题主要涉及免疫排斥反应，自体干细胞移植风险较低。异体移植需配型并使用免疫抑制剂，可能增加感染风险。部分病例报告显示干细胞可能异常分化形成畸胎瘤，但发生率极低。基因编辑后的干细胞存在潜在脱靶效应，需长期随访。静脉输注可能引发肺栓塞等栓塞事件，严格质量控制可降低风险。
接受干细胞治疗前需经专业机构评估适应症，选择正规医疗机构的标准化治疗方案。治疗后需按医嘱定期复查监测疗效与不良反应，避免参与未经批准的临床试验。日常注意保持健康生活方式，避免吸烟饮酒等可能影响干细胞活性的行为，出现发热或异常症状应及时就医。