金赛药业长效生长激素金赛增获批新适应症：性腺发育不全所致女孩的生长障碍
发布于 2024/10/14 11:41
数据显示，我国4～15岁需要治疗的矮小患儿数量超700万。生长激素，是调节每个孩子生长发育的关键激素，同时也是改善部分矮小患儿身高的治疗药物。但传统的短效生长激素由于需要“每天打一针”，在临床使用中常出现依从性差的问题，影响治疗效果。直至2014年，金赛药业自研长效生长激素“金赛增”问世，开启了治疗新篇章。
长效金赛增的问世，将治疗的注射频次减少为一周一次，显著提高了用药的舒适度和患者用药的依从性，还做到了疗效更好，安全性更高。Ⅲ期临床试验组间比较可见，治疗后身高年生长速率金赛增组和短效组均有统计学差异(P<0.05)，金赛增年化生长速率达13.41cm/y，显著高于短效生长激素组;Ⅳ期临床试验中，治疗26周的过程中超过2000例临床研究显示金赛增组抗体检出率为零，长期安全性更有保障。
值得一提的是，日前，金赛增新规格新适应症上市申请获得国家药品监督管理局批准。本次获批的规格为27IU/4.5mg/0.5ml/瓶，可用于性腺发育不全(特纳综合征)所致女孩的生长障碍，这也是全球首个获批此适应症的长效生长激素产品。
特纳综合征(TurnerSyndrome，以下简称“TS”)是由于全部或部分体细胞中一条X染色体完全或部分缺失，或X染色体存在其他结构异常所致。典型临床表现为：身材矮小、性腺发育不良、具有特殊的躯体特征(如颈蹼、盾状胸、肘外翻等)，部分伴有自身免疫性疾病(甲减、糖尿病等)、智力和神经认知功能障碍，对患儿的身心健康造成严重影响。
然而，此前国内外已获批用于治疗TS矮小的重组人生长激素均为短效制剂，患儿需要每天进行注射治疗。长期频繁的注射给患儿带来痛苦，给家长造成负担，并降低患儿的用药依从性，进而影响治疗效果。针对TS矮小的药物治疗亟需长效生长激素填补市场空缺，提高患者依从性，提升患者生活质量，进而提升药物疗效。
在国内TS患儿中开展的临床试验结果证实，采用长效生长激素产品金赛增治疗，能够显著改善患儿身高标准差积分和生长速率，且安全性和耐受性良好。金赛增为全球首个获批TS的长效生长激素，本次获批新的规格满足不同体重患儿用药需求，有效填补了目前TS矮小治疗领域未被满足的临床需求，助力儿童身心健康成长。
作为儿童健康、女性健康领军企业，金赛药业在儿童健康领域深耕既有优势，本次获批新适应症是金赛药业不断完善儿童健康产品布局，为儿童提供全方位的健康服务迈出的重要一步。