世界首个基因治疗类药物获欧洲药管局批准

生物探索网站报道 据路透社媒体最新资讯，上周五时，欧洲药品管理局EMA推荐了一种基因疗法药物，Glybera药物是由荷兰一家生物技术公司uniQure研发并且提交上市申请的。据悉该疗法药物是基因治疗领域的首例，药物的研发以及申请过程也是坎坷无数。

二十多年以来，医药行业的专家以及知名制药商都在进行各种各样的试验，希望可以研发出新型基因治疗疗法。UniQure公司的这种基因疗法药物主要适用于那些患有脂蛋白脂酶缺乏(lipoprotein lipase deficiency )的患者，脂蛋白酯酶缺乏是一种极为罕见的遗传缺陷病。

今年四月份时，UniQure公司正式成立，并且收购了运营艰难的上市公司Amsterdam Molecular 制药公司(Amsterdam Molecular Therapeutics，以下简称AMT制药公司)，AMT制药公司早前提交了关于阿利泼金(Glybera)药物上市申请，但是遭到药监局的拒绝，加上公司的运营出现了资金严重短缺的难题，因而被收购。

据了解，患有脂蛋白脂酶缺乏症之后，患者体内的血液无法承受任何脂肪颗粒，而且这类患者在饮食方面禁食正常餐饮，因为患者容易出现各种急性胰腺癌病症。

脂蛋白脂酶缺乏(lipoprotein lipase deficiency )病症十分罕见，每百万人中约有一到两例患者，这种症状极易引致急性胰腺癌甚至会导致患者死亡。

Glybera药物的申请难度较大，因为UniQure公司在对该药物的临床试验中，仅仅邀请到27名患者参与试验，这主要是因为该种病症的特殊性，因此欧洲药物管理局在批准该药物的上市申请过程中极为犹豫。

UniQure公司首席执行官乔恩爱德格(Jorn Aldag)在接受采访时表示，欧洲药物监管局该药物的推荐上市建议对于基因治疗领域而言是个极大的进步，也是基因治疗领域的先河，这将有助于其他基因治疗方法的陆续面世。

1990 年时，就有研究专家指出用完整正常的基因取代那些存在缺陷的基因，从而治疗相关基因缺陷病症，而且该想法在治疗重症综合性免疫缺陷病症临床试验中取得了较佳的成效，因此这一想法得到了广泛的支持。据悉，重症综合性免疫缺陷患者一般生存时间不长，多数在孩童时期就丧失生命。

1999年时，美国亚利桑那州的一名青少年在患有重症综合性免疫缺陷病症之后，接受了基因替换的治疗，但是治疗失败，该名患者不幸去世，导致该种治疗方法一度受到怀疑。2002年时，另外两名重症综合症免疫缺陷孩童在接受治疗之后患上了白血病。

2003 年，中国深圳的赛百诺生物技术公司(Shenzhen SiBiono GeneTech)研发了用于治疗头颈部肿瘤的基因疗法药物，并且获得了相关药监局的批准上市，但是截止至目前为止，欧洲药物管理局以及美国食品和药物监管局并未批准其他基因疗法药物的上市申请。

一般而言，欧洲药物监管局对新药的推荐书需要提交给欧盟，欧盟将会在数月之内做出回应。UniQure公司计划向美国加拿大以及其他市场的药物监管局提交基因疗法药物的上市申请书。